Американские ученые научились удалять лишнюю копию 21 хромосомы из клеток, полученных от пациентов с синдромом Дауна.
Синдром Дауна – это генетическое заболевание, при котором помимо двух нормальных копий 21 хромосомы появляется третья патологическая копия (трисомия по 21 хромосоме). Пациенты с синдромом Дауна имеют характерный внешний вид: плоское лицо, косой разрез глазных щелей, деформированные ушные раковины. Для них характерны врожденные пороки сердца, задержка умственного развития, рак крови.
Суть исследования
Для того чтобы удалить лишнюю копию 21 хромосомы, американские ученые использовали специальный вирус. Этот вирус необходим для доставки гена TKNEO к определенному участку 21 хромосомы. После внедрения гена TKNEO в 21 хромосому клетки, полученные от пациентов с синдромом Дауна, выращивали на определенной искусственной среде. Клетки выживали в этой среде благодаря спонтанному избавлению от лишней копии 21 хромосомы, содержащей данный ген.
«Мы не говорим о том, что данный метод позволит вылечить синдром Дауна», – поясняет один из авторов исследования Дэвид Расселл. – «Надеемся, что в ближайшем будущем он поможет пациентам с синдромом Дауна, страдающим раком крови. С помощью этого метода из собственных клеток пациентов можно будет получить стволовые клетки без лишней копии 21 хромосомы, которые станут частью лечебной программы».
